Fuair ​​Pedmark Fennec (Thiosulfate sóidiam) Athbhreithniú Tosaíochta ag FDA na SA!

Is cuideachta cógaisíochta gairmiúil é Fennec Pharmaceuticals Inc atá tiomnaithe d’fhorbairt Pedmark (foirmle uathúil de thiosulfáit sóidiam) d’othair péidiatraiceacha chun cosc ​​a chur ar ototocsaineacht de bharr ceimiteiripe ina bhfuil platanam. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis glacadh le Pedmark' s iarratas nua ar dhrugaí (NDA) agus athbhreithniú tosaíochta a dheonú, agus sprioc an mhodha táille úsáideora drugaí ar oideas (PDUFA) á shonrú. is é an dáta Lúnasa 10, 2020.

Is druga taighde é pedmark, atá ina chomhdhúil thiol intuaslagtha in uisce, a úsáidtear mar ghníomhaire laghdaithe ceimiceán, riarachán fada (4-8 uair an chloig) de Pedmark ard-dáileoige (16 - 2 0g / m {{4} }) is féidir leo samhlacha ainmhithe agus othair a chosaint ar Ototocsaineacht a spreagann platanam.

Cheadaigh iarratas an NDA Pedmark d’othair a bhfuil siadaí soladacha neamh-mheiteastatacha áitiúla acu ó 1 mí go dtí níos lú ná 18 bliana d’aois chun ototocsaineacht de bharr ceimiteiripe cisplatin a chosc. Má cheadaítear é, beidh Pedmark ar an gcéad táirge chun cosc ​​a chur ar chaillteanas éisteachta de bharr cisplatin i leanaí. Roimhe seo, dheonaigh an FDA cáilíocht drugaí dílleachta Pedmark, cáilíocht mhear, agus cáilíocht drugaí ceannródaíoch. Faoi láthair, tá Pedmark faoi athbhreithniú ag an nGníomhaireacht Leigheasra Eorpach (EMA).

Is iad cisplatin agus comhdhúile platanam eile na drugaí bunúsacha ceimiteiripeacha do go leor malignachtaí óige. Ar an drochuair, is féidir le cóireálacha platanam-bhunaithe a bheith ina gcúis le ototocsaineacht nó caillteanas éisteachta, atá buan agus dochúlaithe, agus a dhéanann dochar ar leith do mharthanóirí ailse óige.

Sna Stáit Aontaithe agus san Eoraip, meastar go bhfaigheann níos mó ná 10, 000 leanbh ceimiteiripe platanam-bhunaithe gach bliain. Ina measc, beidh ototoxicity dian, dochúlaithe ag 40% -90% de leanaí. Braitheann minicíocht ototocsaineachta sna leanaí seo ar dháileog agus ar fhad na ceimiteiripe, agus teastaíonn áiseanna éisteachta ar feadh an tsaoil i gcuid mhaith acu. Níl aon drugaí ann faoi láthair a d’fhéadfadh an caillteanas éisteachta seo a chosc, agus níor chruthaigh ach ionchlannáin cochlear daor (deacair sa chluais istigh) agus buntáistí áirithe. I measc na n-othar a bhfuil ototocsaineacht orthu ag céimeanna criticiúla dá bhforbairt, níl scileanna forbartha teanga agus litearthachta ó bhéal ag leanaí agus leanaí óga, agus níl forbairt shóisialta agus mhothúchánach agus éachtaí oideachais ag leanaí níos sine agus déagóirí.

Rinne an grúpa comhoibrithe meastóireacht ar pedmark in dhá staidéar cliniciúla céim III chun ototocsaineacht a chosc agus a laghdú, lena n-áirítear staidéar COG ACCL 0431 agus staidéar SIOPEL 6 . Cuireadh an dá staidéar i gcrích go rathúil. Áiríodh i staidéar COG ACCL 0431 cúig chineál ailsí óige a ndearnadh cóireáil orthu de ghnáth le diancheimiteiripe cisplatin do ghalair áitiúla agus scaipthe, lena n-áirítear heipitoblastoma nua-dhiagnóisithe, meall gaiméite, osteosarcoma, neuroblastoma, agus meall medulla Cell. Ní raibh sa staidéar SIOPEL 6 ach othair le heipitoblastoma le tumaí áitiúla.

Is féidir le pedmark cealla a chosaint ar thocsaineacht platanam ar bhealaí éagsúla. Níl na meicníochtaí cosanta ceimiceacha seo comheisiatach. Féadann pedmark an coimpléasc platanam a ghníomhachtú agus é a cheangal go comhfhiúsach le thiol gan cíteatocsaineacht. Cé gur imigh platanam sa scaipeadh fola i méideanna móra tar éis 4 uair an chloig de riarachán platanam, bhí cosaint Pedmark' s fós i gcoinne caillteanas éisteachta a bhaineann le platanam fós éifeachtach tar éis 8 uair an chloig de platanam riarachán. Tugann sé seo le fios gur féidir le Pedmark ceangal leis an gcoimpléasc platanam / próitéine, agus ar an gcaoi sin a thocsaineacht a íoslaghdú, agus meicníocht a d’fhéadfadh a bheith ina chúis le platanam a bheith ina chúis le caillteanas éisteachta mar gheall ar sil-leagan platanam faoi cheangal próitéine sa cochlea.

Meicníochtaí eile trína gcosnaíonn Pedmark ototocsaineacht is ea speicis ocsaigin imoibríocha (ROS) a bhaint agus méadú ar ghníomhairí laghdaithe endogenous (mar GSH). Sa chluas istigh, is féidir leis an cochlea Pedmark a dhíriú i peireafón nó in endolimf, agus féadann sé cosaint cheimiceach Pedmark i gcoinne ototocsaineachta a fheabhsú go háitiúil. Dá bhrí sin, cuirtear bac ar apoptóis cealla gruaige cisplatin-idirghabhála (trí ROS) ag airíonna laghdaithe thiosulfáite sóidiam (STS).