Téann Vosoritide Analóg Peiptíd Natriuretic C-cineál BioMarin isteach san Athbhreithniú san AE!

Is cuideachta bhiteicneolaíochta dhomhanda é BioMarin atá tiomanta d’fhorbairt agus do thráchtálú teiripí nuálacha d’othair a bhfuil galair ghéiniteacha neamhchoitianta agus ultra-neamhchoitianta atá bagrach don bheatha. Cuimsíonn a phunann táirgí 6 tháirge tráchtála agus éagsúlacht táirgí Iarrthóra cliniciúla agus réamhchliniciúla. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta gur ghlac an Ghníomhaireacht Leigheasra Eorpach (EMA) leis an iarratas ar údarú margaíochta (MAA) maidir le vosoritide (Voxolitide, BMN111).

Is analógach peptide natriuretic (CNP) de chineál C é Vosoritide a instealltar uair amháin sa lá chun cóireáil a dhéanamh ar achondroplasia óige, arb é an stádas gairid díréireach is coitianta i ndaoine. San Aontas Eorpach, cuireadh tús le hathbhreithniú an MAA an 13 Lúnasa. Tá sé beartaithe ag an gcuideachta fós iarratas nua drugaí (NDA) ar vosoritide a chur faoi bhráid Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) sa tríú ráithe de 2020. San Aontas Eorpach agus sna Stáit Aontaithe, deonaíodh Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) do vosoritide chun cóireáil a dhéanamh ar achondroplasia.

Má cheadaítear é, beidh vosoritide ar an gcéad druga chun achondroplasia a chóireáil. Is féidir leis an druga bunchúis an ghalair a chóireáil agus is dul chun cinn mór míochaine é agus an cumas aige tionchar bríoch a bheith aige ar othair' saol.

Meicníocht gníomhaíochta vosoritide

Is é Achondroplasia an dealbh gairid díréireach is coitianta i ndaoine. Is sainairíonna é ossification endochondral moillithe, rud a fhágann go bhfuil géire díréireach agus neamhoird struchtúracha cnámha fada, spine, aghaidh agus cloigeann. Sócháin sa ghéine receptor fachtóir fáis 3 fibroblast (FGFR3) is cúis leis an riocht seo, atá ina rialtóir diúltach ar fhás cnámh.

Chomh maith le stádas díréireach gearr, d’fhéadfadh deacrachtaí sláinte tromchúiseacha a bheith ag othair a bhfuil achondroplasia orthu, lena n-áirítear comhbhrú foramen, apnea codlata, cosa lúbtha, hipoplasia aghaidhe, luascáin bhuana ar chúl níos ísle, stenosis dromlaigh, agus cluasa athfhillteach. Roinn an ionfhabhtaithe. D’fhéadfadh go mbeadh gá le máinliacht ionrach mar thoradh ar chuid de na deacrachtaí seo, mar shampla dí-chomhbhrú chorda an dromlaigh agus cosa lúbtha a dhíriú. Ina theannta sin, léirigh staidéir go bhfuil rátaí báis ag méadú do gach aoisghrúpa.

Is analógach peptide natriuretic (CNP) de chineál C é Vosoritide a dhíorthaítear ó peiptídí nádúrtha daonna agus is spreagthóir éifeachtach é maidir le hoscailt endochondral. Is rialtóir dearfach ar fhás cnámh é peiptíd nádúrtha an duine. Ceanglaíonn Vosoritide le gabhdóirí ar leith agus cuireann sé tús le comharthaí intracellular a chuireann cosc ​​ar chonair róghníomhach FGFR3.

Tá cur i bhfeidhm rialála vosoritide bunaithe ar thorthaí staidéar céim III randamach, dúbailte-dall, rialaithe le phlaicéabó a foilsíodh i mí na Nollag 2019, agus faigheann sé tuilleadh sonraí sábháilteachta agus éifeachtúlachta fadtéarmacha leathnú leanúnach chéim II agus chéim III. staidéir, Sonraí fairsinge ar stair an ghalair nádúrtha.

Chláraigh staidéar domhanda chéim III 121 leanbh le achondroplasia a bhí 5-14 bliana d’aois agus a raibh a gcuid plátaí fáis fós oscailte, agus rinne sé meastóireacht ar éifeachtúlacht agus sábháilteacht vosoritide agus phlaicéabó. Bhí 6 mhí ar a laghad de staidéar bunlíne críochnaithe ag na hothair seo sula ndeachaigh siad isteach i staidéar Chéim III chun a rátaí fáis bunlíne faoi seach a chinneadh. Sa staidéar ar chéim III, sannadh othair go randamach chun 52 seachtain de vosoritide (15ug / kg / lá) nó phlaicéabó a fháil. Ba é an príomhphointe deiridh an t-athrú ar an ráta fáis ón mbunlíne i leanaí a ndearnadh cóireáil orthu le vosoritide le linn na tréimhse cóireála bliana i gcomparáid le phlaicéabó.

Léirigh na torthaí gur shroich an staidéar an príomhphointe deiridh: tar éis bliana de chóireáil, ba é an t-athrú ar ráta fáis na cóireála vosoritide ón mbunlíne ná 1.6 cm / bliain (p< 0.0001)="" tar="" éis="" bliana="" de="" chóireáil.="" tá="" an="" toradh="" seo="" comhsheasmhach="" leis="" na="" torthaí="" sa="" daonra="" leathan="" othar="" a="" ndearnadh="" staidéar="" orthu.="" sa="" staidéar,="" glacadh="" go="" maith="" le="" vosoritide="" i="" gcoitinne="" agus="" ní="" raibh="" titim="" chliniciúil="" suntasach="" i="" mbrú="">

Léirigh torthaí staidéar céim II ar lipéad oscailte, fionnachtain dáileoige a foilsíodh i mí na Samhna 2019, i gcomparáid le tacar sonraí achondroplasia nua ar stair an dúlra (n=619), go raibh leanaí a fuair 15μg d’aois agus inscne comhoiriúnaithe Sa chohórt a trí (n=10) othair a ndearnadh cóireáil orthu le vosoritide / kg / lá, tháinig méadú 9.0 cm ar an meán-airde carnach i 54 mhí, agus bhí na sonraí suntasach ó thaobh staitistice (p< 0.005).="" le="" méadú="" de="" 2.2="" cm="" le="" 12="" mhí="" anuas,="" léiríonn="" na="" sonraí="" a="" thuilleadh="" an="" éifeacht="" tairbhiúil="" a="" bhaineann="" le="" cóireáil="" leanúnach="" vosoritide="" ar="">