Formheasann US FDA Pfizer Panzyga (inmunoglobulin daonna le haghaidh instealladh)!

D’fhógair Pfizer le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis iarratas forlíontach ar cheadúnas táirge bitheolaíoch (sBLA) a cheadú do Panzyga (inmunoglobulin daonna le haghaidh instealladh infhéitheach, ullmhúchán leachtach 10%) chun cóireáil a dhéanamh ar athlasadh ainsealach Othair aosaigh le polyneuropathy gnéasach dí-íograithe. (CIDP). Is polyneuropathy annamh-idirghabhála uathoibríoch é CIDP. Is é inmunoglobulin infhéitheach (IVIg) an chóireáil chéadlíne is coitianta d’othair le CIDP.

Is fiú a lua gurb é Panzyga an t-aon IVIg le 2 réimeas dáileoige cothabhála CIDP atá ceadaithe ag FDA, a chabhróidh le freastal ar riachtanais chliniciúla na n-othar. Is féidir Panzyga a riar freisin ag ráta insileadh 12 mg / kg / min.

Is réiteach 10% é Panzyga de ghnáth-imdhíonoglobulin daonna a riartar go infhéitheach. Sna Stáit Aontaithe, ceadaíodh Panzyga in 2018: (1) d’othair ≥ 2 bhliain d’aois cóireáil a dhéanamh ar easpa imdhíonachta bunscoile (PI); (2) d’othair aosacha cóireáil a dhéanamh ar thrombocytopenia imdhíonachta ainsealach (cITP).

Shínigh Pfizer comhaontú ceadúnais le Octapharma AG, faoinar tugadh an ceart do Pfizer Panzyga a dhíol agus a thráchtálú sna Stáit Aontaithe. Forchoimeádann Octapharma AG an ceart eisiach chun an táirge seo a thráchtálú sa mhargadh domhanda lasmuigh de na Stáit Aontaithe.

Dúirt Angela Lukin, Uachtarán Domhanda Aonad Gnó Ospidéal Pfizer: “Tá riachtanais éagsúla cóireála ag gach othar CIDP. Fuaireamar amach nach é rogha dosage ceadaithe amháin an ceann is fearr i gcónaí. An tásc nua seo agus an rogha dáileoige breise Cuirfidh an ceadú ar chumas soláthraithe cúram sláinte rogha dáileoige a roghnú atá oiriúnach d’othair, rud a chabhróidh le riachtanas míochaine gan chomhlíonadh i ndaonra na n-othar a réiteach. Quot GG;

Is galar néaróg imeallach annamh é CIDP arb é is sainairíonna é caillteanas siméadrach mótair agus céadfach agus laige a bhaineann le cailliúint athfhillteach domhain tendón. Déantar an galar de bharr damáiste don sceach néaróg myelin. Is féidir le tosú de réir a chéile CIDP moill a chur ar an diagnóis ar feadh míonna nó fiú blianta, agus d’fhéadfadh damáiste mór nerve a dhéanamh, an fhreagairt ar chóireáil a theorannú agus a mhoilliú. Teastaíonn cóireáil fhadtéarmach ó fhormhór na n-othar; má fhágtar gan chóireáil iad, forbróidh beagnach aon trian d’othair CIDP spleáchas ar chathaoireacha rothaí. Tá aitheantas luath agus cóireáil chuí riachtanach chun cabhrú le hothair míchumais thromchúiseacha a fhorbairt.

Tá ceadú an tásc nua seo bunaithe ar shonraí ó staidéar céim 3 ionchasach, dúbailte-dall, randamach, il-ionaid ar 142 othar a ndearnadh diagnóis orthu le CIDP. Is é an staidéar Céim 3 seo an chéad agus an t-aon staidéar cóireála IVIg CIDP a rinne meastóireacht ar níos mó ná rogha dáileog cothabhála amháin. Sa staidéar, thar thréimhse 6 mhí, rinneadh éifeachtúlacht, sábháilteacht agus infhulaingeacht 7 n-insileadh cothabhála a mheas gach 3 seachtaine. Is é an críochphointe éifeachtúlachta príomhúil cion na bhfreagróirí sa ghrúpa cóireála Panzyga 1.0 g / kg i gcomparáid leis an mbunlíne ag 6 mhí de chóireáil. Sainmhíníodh an loghadh mar: othar ar tháinig laghdú 1 phointe ar a laghad ar a scór míchumais Cúis agus Cóireála Néareapaite Athlastach 10 bpointe (INCAT) coigeartaithe.

Léirigh na torthaí gur ghnóthaigh 80% (55/69) d’othair loghadh INCAT ag deireadh 6 mhí den chóireáil ag dáileog de 1.0 g / kg, agus gur shroich siad príomhphointe deiridh an staidéir. Léirigh críochphointí tacaíochta iomadúla éifeachtúlacht a bhí ag brath ar dháileog, lena n-áirítear scór INCAT coigeartaithe an ghrúpa dáileog 2.0 g / kg a thaispeánann ráta loghadh 92%. Sna grúpaí dáileoige 1.0 g / kg agus 2.0 g / kg, léirigh na scóir greim, Scála Míchumais Cuimsitheach Raschig Athlastach (I-RODS) agus scóir iomlána na Comhairle um Thaighde Leighis (MRC) freagra a bhí ag brath ar dháileog. Sa staidéar seo, glacadh go maith le Panzyga i gcoitinne. Ba iad na frithghníomhartha díobhálacha is coitianta (GG gt; 5%) i ngach grúpa dáileog ná tinneas cinn (15%), fiabhras (14%), deirmitíteas (10%) agus brú fola méadaithe (8%). Le linn na tréimhse staidéir, fuair 11 othar (8%) réamh-leigheas.