Cheadaigh FDA na SA Octagam 10%: an chéad inmunoglobulin infhéitheach (IVIg) chun cóireáil a dhéanamh ar dheirmatomyositis do dhaoine fásta!

D’fhógair Octapharma USA le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis Octaam 10% (inmunoglobulin infhéitheach [daonna]) a cheadú, arb é an chéad agus an t-aon druga a úsáidtear chun dermatomyositis aosach (dermatomyositis, DM) a chóireáil inmunoglobulin infhéitheach (IVIg). Is galar athlastach tearc-idirghabhála tearc é dermatomyositis. Is tuaslagán instealladh infhéitheach inmunoglobulin [daonna] é Octagam 10%, atá ceadaithe sna Stáit Aontaithe chun cóireáil purpura thrombocytopenic imdhíonachta ainsealach (ITP) in aosaigh.

Cheadaigh an FDA Octagam chun dermatomyositis a chóireáil bunaithe ar thorthaí na trialach cliniciúla ProDERM Chéim 3 (uimhir chlárúcháin ClinicalTrials.gov: NCT02728752). Is triail chliniciúil randamach lárnach í seo agus an chéad staidéar chun éifeachtúlacht agus sábháilteacht fhadtéarmach IVIg i gcóireáil dermatomyositis aosach a mheas. Chláraigh an triail chliniciúil ionchasach seo de Chéim 3 ionchasach, dúbailte-dall, rialaithe le placebo 95 othar i 36 ionad cliniciúla ar fud an domhain (lena n-áirítear 17 sna Stáit Aontaithe) agus is é an staidéar is mó a dhéanann meastóireacht ar IVIg mar rogha cóireála le haghaidh dermatomyositis.

Dúirt Rohit Aggarwal, ball de Choiste Stiúrtha Taighde PrimDRM agus stiúrthóir míochaine an Ionaid Airtrítis agus Autoimmune i Scoil an Leighis Ollscoil Pittsburgh:" Beidh tionchar suntasach ag taighde ProDERM ar chleachtas cliniciúil toisc go mbeidh IVIg ina rogha cóireála tábhachtach d’othair a bhfuil dermatomyositis orthu. An taighde seo Tugann sé níos mó muiníne do chliniceoirí in éifeachtúlacht agus sábháilteacht IVIg, agus soláthraíonn sé faisnéis luachmhar faoi na cineálacha othar is oiriúnaí le haghaidh cóireála."

Is galar autoimmune idiopathic annamh é dermatomyositis gan chúis anaithnid, a théann i bhfeidhm ar thart ar 10 duine in aghaidh an mhilliúin cónaitheoir Meiriceánach. Is gnách go mbíonn gríos craicinn, athlasadh matáin ainsealach, agus laige forásach matáin ag othair a bhfuil dermatomyositis orthu. De ghnáth bíonn tionchar ag an ngalar ar dhaoine fásta ina 40idí go 60idí agus ar leanaí ó 5 go 15 bliana d’aois. I measc na ndeacrachtaí a bhaineann le dermatomyositis tá dysphagia, niúmóine asúite, fadhbanna análaithe, agus taiscí cailciam sna matáin, sa chraiceann, agus sna fíocháin nascacha. I gcomparáid leis an daonra ginearálta comhoiriúnaithe, tá ráta básmhaireachta na n-othar le dermatomyositis níos mó ná trí huaire níos airde.

Dúirt Flemming Nielsen, Uachtarán Octapharma USA:" Is nuacht spreagúil é faomhadh an FDA' s ar Octaam® 10% mar chóireáil shábháilte éifeachtach do dheirmitíteasíteas aosach d’othair a bhí ag brath roimhe seo ar neamhcheadaithe. cóireálacha. Tá Octaharma tiomanta do theiripí tarrthála agus feabhsú saoil a sholáthar d’othair a bhfuil galair neamhchoitianta orthu. Táimid ag tnúth le bheith ag obair le heagraíochtaí othar agus leis an bpobal míochaine chun oideachas agus cláir tacaíochta eile a fhorbairt chun seirbhísí a sholáthar d’othair a bhfuil dermatomyositis orthu."

Áiríodh sa triail chliniciúil ProDerm tréimhse tosaigh 16 seachtaine, dúbailte-dall, rialaithe le phlaicéabó. Rinneadh othair a randamú chun Octagam ard-dáileog 10% (2g / kg) nó phlaicéabó a fháil uair amháin gach 4 seachtaine. Leanann an tréimhse cóireála tosaigh tréimhse leathnaithe lipéad oscailte 24 seachtaine. Má thagann meath ar riocht an othair' s le linn na trialach, tá cead acu an plean cóireála a athrú. Sa staidéar, baineadh úsáid as Caighdeán Freagartha Myositis Choláiste Meiriceánach na Réamaiteolaíochta (ACR) / an Aontais Eorpaigh in aghaidh Réamaiteachais (EULAR) chun freagairt an othair' s ar chóireáil a thomhas.

Léirigh na torthaí gur fhreagair 78.7% d’othair a fuair Octagam go dearfach sa chóireáil sa chéad tréimhse cóireála dúbailte dall 16 seachtaine, agus d’fhreagair 43.8% d’othair a fuair phlaicéabó go dearfach le cóireáil. Tar éis aistriú go IVIg le linn na tréimhse leathnaithe, bhí ráta freagartha an ghrúpa placebo ag seachtain 40 cosúil le ráta ghrúpa Octagam 10% ag seachtain 16 (ba é an feabhsú íosta 70%). Ag teacht leis an gcríochphointe bunscoile foriomlán, léirigh na críochphointí tánaisteacha (lena n-áirítear gach fo-earra den scála feabhsúcháin foriomlán [TIS] seachas einsímí matáin, limistéar galar dermatomyositis agus innéacs déine [CDASI]), i gcomparáid le phlaicéabó, léirigh cóireáil IVIg suntasacht staitistiúil freisin feabhsú. Sa staidéar, tá sábháilteacht agus infhulaingeacht IVIg comhsheasmhach le torthaí sábháilteachta cóireála IVIg a tuairiscíodh roimhe seo.