Tá tosaíocht tugtha ag FDA na SA athbhreithniú a dhéanamh ar Hetlioz (agonist receptor melatonin): an chéad druga siondróm Smith-Maggie (SMS)!

D’fhógair Vanda Pharmaceuticals le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis glacadh le dhá iarratas a chuir an chuideachta isteach le haghaidh Siondróm Smith-Magenis (Siondróm Smith-Magenis, SMS) agus gur tugadh athbhreithniú tosaíochta dóibh.

Cuimsíonn an t-iarratas feidhmchlár drugaí forlíontach nua (sNDA) le haghaidh capsúl Hetlioz (tasimelteon) agus Feidhmchlár Nua Drugaí (NDA) le haghaidh foirmlithe leachtacha Hetlioz (tasimelteon), a úsáidtear chun daoine fásta agus leanaí SMS a chóireáil, faoi seach. D'ainmnigh an FDA spriocdháta an Achta um Tháillí Úsáideoirí Drugaí ar oideas (PDUFA) mar 1 Nollaig, 2020.

Dúirt Mihael H. Polymeropoulos, MD, Uachtarán agus POF Vanda:" Is cloch mhíle thábhachtach é glacadh' s le hiarratas Hetlioz agus athbhreithniú tosaíochta a thugann níos gaire dúinn príomhtheiripe a sholáthar d’othair SMS. Faoi láthair, níl aon chóireáil ceadaithe. Bíonn tionchar ag drugaí SMS, ar galar neamhchoitianta iad, ar thart ar 15,000 duine sna Stáit Aontaithe. Quot GG;

Is neamhord forbartha é Siondróm Smith-Margilli (SMS) de bharr deighleog bheag de chrómasóim 17p daonna a scriosadh. I gcásanna níos neamhchoitianta, déantar sóchán pointe sa ghéine RAI1 de bharr SMS, atá suite sa réigiún atá ar iarraidh.

Meastar, sna Stáit Aontaithe, gur minicíocht SMS i nuabheirthe 1 / 15,000-25,000. De ghnáth ní fhaightear SMS mar oidhreacht, ach mar gheall ar scriosadh de-novo. Beidh roinnt fadhbanna fisiciúla, síceolaíocha agus iompraíochta ag daoine le SMS. Is é an symptom is coitianta de SMS ná suaitheadh ​​mór codlata, agus cuirtear isteach go mór ar shaol na n-othar agus a dteaghlach.

Struchtúr móilíneach Tasimelteon (foinse pictiúr: link.springer.com)

Is agonist receptor melatonin é Hetlioz (tasimelteon). Sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach, tá Hetlioz ceadaithe chun cóireáil a dhéanamh ar neamhord codlata-neamh-24-uair an chloig (neamh-24-uair-codlata-wakedisorder," quot&neamh-24;," neamh- 24") in othair a bhfuil daille iomlán acu, arb é an chéad Drugaí a úsáideadh don tásc seo.

Faoi láthair, níl Hetlioz ceadaithe ag aon ghníomhaireacht rialála chun SMS a chóireáil.