Dheonaigh FDA na SA cáilíocht drugaí ceannródaíoch brensocatib inhibitor DPP1!

Is cuideachta bithchógaisíochta domhanda é Insmed atá tiomanta do shaol othair a bhfuil galair neamhchoitianta neamhchoitianta orthu a athrú. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis Cáilíocht Drugaí Briste (BTD) a thabhairt do brensocatib (ar a dtugtaí INS1007 roimhe seo) chun cóireáil a dhéanamh ar bronchiectasis snáithíneach neamh-chisteach do dhaoine fásta (NCFBE) agus maolú an choinníll a mhaolú. . Faoi láthair, níl aon chóireáil shonrach ann do NCFBE.

Is coscóir nua, ó bhéal, inchúlaithe, dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) é brensocatib atá á fhorbairt faoi láthair chun cóireáil a dhéanamh ar bronchiectasis agus galair athlastacha eile.

Is éard atá i gCáilíocht Drugaí Briste (BTD) ná cainéal nua athbhreithnithe drugaí a chruthaigh an FDA in 2012 chun forbairt agus athbhreithniú ar chóireálacha do ghalair thromchúiseacha nó atá bagrach don bheatha a bhrostú, agus tá réamhfhianaise chliniciúil ann go bhfuil an druga inchomparáide leis na drugaí teiripeacha atá ann cheana Drugaí nua ar féidir leo an riocht a fheabhsú go suntasach. Féadann drugaí BTD a fháil treoir níos dlúithe a fháil lena n-áirítear oifigigh shinsearacha FDA le linn taighde agus forbartha. Tá an t-athbhreithniú nua ar mhargadh na ndrugaí incháilithe le haghaidh athbhreithnithe rollach agus athbhreithniú tosaíochta lena chinntiú go gcuirtear roghanna cóireála nua ar fáil d’othair san am is giorra.

Bhronn an FDA brensocatib BTD bunaithe ar thorthaí staidéar Chéim II WILLOW. Staidéar randamach domhanda, dúbailte-dall, rialaithe faoi phlaicéabó é seo a rinneadh in othair aosacha le NCFBE chun éifeachtúlacht agus sábháilteacht brensocatib a mheas.

Léirigh na torthaí gur shroich an staidéar an críochphointe bunscoile: laistigh de 6 mhí ón gcóireáil, bhí riosca laghdaithe géaraithe 40% ag an dá dháileog (10 mg agus 25 mg) den ghrúpa cóireála brensocatib i gcomparáid leis an ngrúpa placebo (p=0.027 don ghrúpa 10 mg, grúpa 25mg p=0.044). Ina theannta sin, shroich an staidéar príomhphointe deiridh tánaisteach freisin: i gcomparáid leis an ngrúpa placebo, bhí 36% (p=0.041) agus 25% (p=0.167) agus 25% (p=0.167) sa dá dháileog (10 mg agus 25 mg) den ghrúpa cóireála brensocatib. laghdú ar mhinicíocht géarú scamhóg, faoi seach. .

Mar a luadh cheana, fógrófar torthaí iomlána an staidéir ag cruinniú Trialacha Cliniciúla Fíorúla Chumann Cumann Thoracic Mheiriceá (ATS) an 24 Meitheamh, 2020.

Is galar scamhóg ainsealach tromchúiseach é bronchiectasis snáithíneach neamh-chisteach (NCFBE) a leathnaíonn go buan mar gheall ar chúrsaíocht ionfhabhtaithe, athlasadh, agus damáiste fíocháin scamhóg. Tá meathlú scamhóg go minic ar an ngalar agus teastaíonn cóireáil antaibheathach agus / nó ospidéal uaidh. I measc chomharthaí an ghalair tá casacht ainsealach, táirgeadh iomarcach sputum, giorra anála, agus ionfhabhtuithe riospráide arís agus arís eile, ar féidir leo go léir an galar bunúsach a dhéanamh níos measa. Bíonn tionchar ag NCFBE ar thart ar 340,000 go 520,000 othar sna Stáit Aontaithe. Faoi láthair, níl aon chóireáil shonrach ann do NCFBE sna Stáit Aontaithe, san Eoraip agus sa tSeapáin

Is coscóir dipeptidyl peptidase I (DPP1) inchúlaithe ó bhéal móilín beag é brensocatib a d’fhorbair Insmed chun cóireáil a dhéanamh ar bronchiectasis. Is einsím é DPP1. Nuair a fhoirmítear neodrófailí sa smior, bíonn sé freagrach as próitéiní serine neodrófail (NSP) a ghníomhachtú, mar elastase neutrophil.

Is iad neodrófail an cineál cealla fola bána is coitianta agus tá ról tábhachtach acu i scriosadh pataigin agus rialáil athlasadh. I ngalar scamhóg athlastach ainsealach, carnann neodrófailí sna haerbhealaí, ag cruthú NSP róghníomhach, rud a fhágann go ndéantar scrios agus athlasadh na scamhóg. féadfaidh brensocatib damáiste galair athlastacha mar bronchiectasis a laghdú trí DPP1 a chosc agus a NSP a ghníomhachtú.

Tá Insmed ag súil go dtosóidh sé tionscadal céim III de brensocatib chun cóireáil a dhéanamh ar bronchiectasis sa dara leath de 2020.