Formheasann FDA na SA Hetlioz (tasimelteon): an chéad druga siondróm Smith-Maggie (SMS)!

D’fhógair Vanda Pharmaceuticals le déanaí go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis Hetlioz (tasimelteon) capsúil agus ullmhóidí leachta d’othair aosacha agus péidiatraiceacha, faoi seach, chun Siondróm Smith-Magenis (Siondróm Smith-Magenis, SMS) a chóireáil. ) Neamhoird chodlata oíche gaolmhara.

Is fiú a lua gurb é Hetlioz an chéad druga a cheadaigh FDA na SA chun othair SMS a chóireáil. Is neamhord neur-fhorbartha annamh é SMS. Is é an ghné idirdhealaitheach atá aige ná an" inbhéartú" den rithim circadian, rud a fhágann go bhfuil sé thar a bheith deacair d’othair SMS titim ina gcodladh san oíche. Meastar go dtéann SMS i bhfeidhm ar thart ar 15,000 duine sna Stáit Aontaithe.

Ceadaíodh Hetlioz trí phróiseas athbhreithnithe tosaíochta. Ina measc, seolfar capsúil Hetlioz sna Stáit Aontaithe láithreach, agus táthar ag súil go seolfar ullmhóidí leachtacha Hetlioz sna Stáit Aontaithe sa chéad ráithe de 2021.

Is neamhord forbartha é Siondróm Smith-Margilli (SMS) de bharr deighleog bheag de chrómasóim 17p daonna a scriosadh. I gcásanna níos neamhchoitianta, sóchán pointe sa ghéine RAI1 is cúis le SMS, atá suite sa réigiún atá ar iarraidh.

Meastar gurb é 1 / 15,000-25,000 minicíocht SMS i nuabheirthe sna Stáit Aontaithe. De ghnáth ní fhaightear SMS mar oidhreacht, ach mar gheall ar scriosadh de-novo. Beidh roinnt fadhbanna fisiciúla, síceolaíocha agus iompraíochta ag daoine le SMS. Is é an symptom is coitianta de SMS ná suaitheadh ​​mór codlata, agus cuirtear isteach go mór ar shaol na n-othar agus a dteaghlach.

Struchtúr móilíneach Tasimelteon (foinse pictiúr: Chemicalbook.com)

Hetlioz (tasimelteon) is agóntóir gabhdóra melatonin é. Sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach, tá Hetlioz ceadaithe chun cóireáil a dhéanamh ar neamhoird codlata-tar éis neamh-24 uair an chloig (neamhord múscailte neamh-24-uair an chloig," quot&neamh-24;," non -24") in othair a bhfuil daille iomlán acu, agus is é an druga an chéad druga amháin don tásc seo.

Tá ceadú Hetlioz' s chun cóireáil a dhéanamh ar neamhoird codlata oíche in othair SMS bunaithe ar staidéar éifeachtúlachta aonair faoi rialú placebo don ghalar neamhchoitianta seo. Rinne an staidéar imscrúdú ar dhaoine fásta a raibh SMS ag glacadh capsúl Hetlioz agus leanaí le SMS ag glacadh foirmlithe leachtacha Tetlioz. Taispeánann na sonraí go bhfuil sábháilteacht Hetlioz cosúil leis an staidéar Hetlioz roimhe seo ar Neamh-24, agus tá sé cosúil freisin idir daoine fásta SMS agus leanaí.