Α-galactosidase fad-ghníomhach Protalix / Casey Tá athbhreithniú déanta ag FDA na SA ar tháirge pegunigalsidase alfa le haghaidh tosaíochta!

Is cuideachta bithchógaisíochta é Protalix BioTherapeutics atá tiomanta d’fhorbairt, do tháirgeadh agus do thráchtálú próitéiní teiripeacha athchuingreach a tháirgeann a gcóras dílsithe próitéin cille plandaí dílseánaigh ProCellEx®. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta agus a comhpháirtí Chiesi Global Rare Diseases, fochuideachta de Chiesi Group, i gcomhpháirt gur ghlac Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) le pegunigalsidase alfa (PRX-102)' s iarratas ar cheadúnú táirgí bitheolaíocha (BLA ) agus deonaíodh athbhreithniú Tosaíochta. Is é an druga α-galactosidase A fad-ghníomhach, athchuingreach, pegylated, trasnasctha chun cóireáil a dhéanamh ar othair aosacha a bhfuil galar Fabry orthu. I mí Eanáir 2018, dheonaigh an FDA Stádas Mear (FTD) pegunigalsidase alfa.

Cuireadh an BLA isteach trí phróiseas faofa luathaithe an FDA, agus tá spriocdháta gníomhaíochta an Achta um Tháille Úsáideora Drugaí ar oideas (PDUFA) ainmnithe mar 27 Eanáir, 2021. Dúirt an FDA nach bhfuil sé beartaithe aige faoi láthair cruinniú coiste comhairleach a thionól chuig an t-iarratas a phlé.

Cuimsíonn an aighneacht BLA seo tacar iomlán sonraí ó réamhchliniciúil, cliniciúil agus déantúsaíochta, lena n-áirítear triail chliniciúil chéim I / II críochnaithe pegunigalsidase alfa, staidéir leathnaithe ghaolmhara tar éis na trialach cliniciúla chéim I / II, agus staidéar tiontaithe chéim III BRIDGE Sonraí cliniciúla eatramhacha , meastóireacht leanúnach ar staidéir chóireála pegunigalsidase alfa ag 1 mg / kg gach seachtain eile.

Is galar oidhreachta X-nasctha é galar fabraice ina bhfuil an géine lochtach suite ar lámh fhada an chrómasóim X. Tá an galar mar gheall ar locht sa ghéine α-galactosidase, a mbíonn locht air i ngníomhaíocht α-Galactosidase sa lisosóim, agus mar thoradh air sin tá saill ar a dtugtar globotriaosylceramide (Gb3) Leanann substaintí ag carnadh ar bhallaí na soithigh fola ar fud an corp.

Is galar neamhchoitianta é galar fabraice, a théann i bhfeidhm ar dhuine amháin as gach 40,000-60,000. Tá locht ar an othar i α-galactosidase, atá freagrach de ghnáth as miondealú Gb3. Méadaíonn carnadh neamhghnácha Gb3 le himeacht ama. Dá bhrí sin, carnann Gb3 den chuid is mó sna ballaí fola agus soithigh fola. I measc na n-iarmhairtí deiridh a bhaineann le sil-leagan Gb3 tá pian agus lagú céadfach forimeallach, ar mhainneachtain orgán, go háirithe na duáin, ach freisin an córas croí agus cerebrovascular.

Leagan cobhsaí arna mhodhnú go ceimiceach d’einsím athchuingreach α-galactosidase-A arna shloinneadh i gcultúr cille plandaí is ea Pegunigalsidase alfa (PRX-102). Tá na fo-aonaid próitéine trasnasctha go ceimiceach le PEG gearr le haghaidh nascáil chomhfhiúsach chun móilíní a fhoirmiú le paraiméadair chógaschinéiteacha uathúla. I staidéir chliniciúla, tá leathré scaipthe pegunigalsidase alfa thart ar 80 uair an chloig. Tá sé mar aidhm ag forbairt pegunigalsidase alfa aghaidh a thabhairt ar riachtanais chliniciúla leanúnacha dhaonra na n-othar Fabry.

Díríonn Protalix ar fhorbairt agus ar thráchtálú próitéiní teiripeacha athchuingreach trína chóras slonn cille plandaí dílseánaigh ProCellEx®. Is é Protalix an chéad chuideachta a d’fhormheas Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) chun próitéin a tháirgeadh trí chóras léirithe fionraí cille plandaí. Léiríonn córas sainráite sainráite Protalix' s bealach nua chun próitéiní athchuingreach a fhorbairt ar scála tionsclaíoch.

Cheadaigh FDA na SA céad táirge na cuideachta, taliglucerase alfa (Elelyso), i mBealtaine 2012, agus cheadaigh gníomhaireachtaí rialála i dtíortha eile é mar theiripe fadtéarmach athsholáthair einsím (ERT). Chun daoine fásta agus othair phéidiatraiceacha a chóireáil le galar Gaucher cineál 1. Dheonaigh Protalix cearta forbartha domhanda agus tráchtálaithe alfa taliglucerase do Pfizer, agus forchoimeádann Protalix gach ceart sa Bhrasaíl.

Faoi láthair, cuimsíonn píblíne Protalix leaganacha dílseánaigh de phróitéiní teiripeacha athchuingreach don mhargadh cógaisíochta atá ann, lena n-áirítear: (1) pegunigalsidase alfa, leagan feabhsaithe de α-galactosidase daonna athchuingreach, a úsáidtear chun galar Fabry a chóireáil; (2)) OPRX-106, teiripe frith-athlastach ó bhéal próitéine chun galar Fabry a chóireáil; (3) alidornase alfa, cóireáil fiobróis chisteach; (4) PRX-115, poileitiléin athchuingreach dhá arna shloinneadh i gcealla plandaí Einsím alcólach, cóireáil gout. Comhoibríonn Protalix agus Chiesi chun pegunigalsidase alfa a fhorbairt agus a thráchtálú sna Stáit Aontaithe agus lasmuigh de na Stáit Aontaithe.