Téann tríú comhartha Novartis Kymriah isteach sna Stáit Aontaithe agus san Eoraip

D’fhógair Novartis le déanaí gur ghlac Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) agus an Ghníomhaireacht Leigheasra Eorpach (EMA) faoi seach leis an iarratas forlíontach ar cheadúnas táirge bitheolaíoch (sBLA) agus athruithe Aicme II don teiripe cealla CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Chun othair aosacha a chóireáil le linfóma follicular athiompaithe nó teasfhulangach (r / r FL) a fuair 2 theiripe ar a laghad roimhe seo. Thug an FDA athbhreithniú tosaíochta don sBLA.

Roimhe seo, dheonaigh an FDA ainmniúchán Ardteiripe Leigheas Athghiniúnach (RMAT) do Kymriah chun cóireáil r / r FL a chóireáil; dheonaigh an Coimisiún Eorpach (CE) an t-Ainmniú Drugaí Dílleachta (ODD) do Kymriah chun cóireáil a dhéanamh ar FL. Má cheadaítear é, soláthróidh Kymriah rogha cóireála tábhachtach d’othair a bhfuil r / r FL acu. Ag an am céanna, beidh r / r FL ina tríú comhartha Kymriah' s maidir le hurchóideacht cille B.

Is é atá i Kymriah ná teiripe cealla imdhíonachta cille T uathlógáilte modhnaithe go géiniteach CD19. Murab ionann agus gnáth-theiripí beaga nó teiripí bitheolaíocha, is táirge teiripe cille T beo í teiripe cille CAR-T. Is é prionsabal Kymriah cealla T an othair a mhodhnú go géiniteach chun gabhdóir antigen simléir (CAR) a chur in iúl atá deartha chun díriú ar an antaigin CD19, ar próitéin antaigin é a chuirtear in iúl ar dhromchla éagsúlacht cealla meall fola, lena n-áirítear cealla B Liomfóma agus cealla leoicéime.

Is é Kymriah an chéad teiripe cille CAR-T atá ceadaithe ag FDA na SA. Tá sé ar an margadh faoi láthair i 30 tír agus tá níos mó ná 345 ionad cóireála deimhnithe aige. Is cóireáil aon-uaire é Kymriah atá deartha chun córas imdhíonachta an othair' s a neartú chun ailse a throid. Faoi láthair, áirítear ar na tásca ceadaithe Kymriah' s: (1) cóireáil ar leoicéime lymphoblaisteach géarmhíochaine athiompaithe nó teasfhulangach (r / r ALL) leanaí agus daoine fásta óga (aois go 25 bliana); (2) cóireáil ar leoicéime lymphoblaisteach géarmhíochaine athiompaithe nó teasfhulangach (r / r ALL) Othair aosaigh a bhfuil linfóma mór B-chill idirleata (r / r DLBCL) orthu.

Tá an feidhmchlár tásc nua seo bunaithe ar shonraí dearfacha phríomhthriail ELARA Chéim 2. Is triail Chéim 2 aon-lámh, il-ionad, lipéad oscailte é seo a dhéanann meastóireacht ar éifeachtúlacht agus sábháilteacht Kymriah i gcóireáil othair aosacha le R / R FL. Taispeánann na sonraí gur bhreathnaigh an staidéar ráta freagartha láidir in othair r / r FL a fuair teiripí iolracha roimhe seo (airmheán: 4 [raon: 2-13]): ráta freagartha iomlán (CR) de 66%, an freagra foriomlán ráta (ORR) sroichte 86%. Tá an tsábháilteacht an-suntasach. Sa chéad 8 seachtaine tar éis an insileadh, ní raibh siondróm scaoileadh cytokine (CRS) grád 3 nó níos airde ag aon othar a bhaineann le Kymriah. Fógraíodh sonraí na trialach níos luaithe i mbliana ag cruinniú fíorúil 2021 Chumann Oinceolaíochta Cliniciúla Mheiriceá (ASCO).

Dúirt Jeff Legos, Leas-Uachtarán Feidhmiúcháin agus Ceann Domhanda um Fhorbairt Oinceolaíochta agus Haemaiteolaíochta, Novartis: “Is cloch mhíle thábhachtach í seo inár misean chun Kymriah a sholáthar d’othair aosacha a bhfuil linfóma follicular athiompaithe nó teasfhulangach orthu. Trí cháilíocht drugaí dílleachta a fháil ón CE agus ó athbhreithniú tosaíochta an FDA, leagtar béim ar na riachtanais agus an phráinn shuntasach nár comhlíonadh sna hothair seo. Tá torthaí iontacha léirithe ag Kymriah i dtriail ELARA, agus tá súil againn gur féidir linn cóireáil uathúil a d’fhéadfadh a bheith críochnaitheach a sholáthar An t-ualach a íoslaghdú."