Déanann Epidyolex Europe iarratas ar chomharthaí nua maidir le cóireáil titimeas a bhaineann le scléaróis tiúbach (TSC)

Is ceannaire domhanda í cuideachta cógaisíochta na Breataine GW Pharma i bhforbairt táirgí teiripeacha cannabinoid a dhíorthaítear ó phlandaí, atá tiomnaithe d’fhionnachtain, forbairt agus tráchtálú drugaí teiripeacha nua ó channabas. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil iarratas athraithe Aicme II curtha isteach aici chuig an nGníomhaireacht Leigheasra Eorpach (EMA) ag lorg ceadú le haghaidh ullmhúchán leacht béil ó bhéal Epidyolex (cannabidiol, cannabidiol, CBD) chun cóireáil a dhéanamh ar shiondróm scléaróis scléaróis tiúbach (TSC). An mhí seo caite, chuir GW Iarratas Forlíontach Nua ar Dhrugaí (sNDA) faoi bhráid Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) ag lorg ceadú don druga (ainm margaidh na SA: Epidiolex) do na tásca céanna a thuairiscítear thuas.

Má cheadaítear é, is é seo an tríú tásc maidir le Epidyolex / Epidiolex sna SA agus san Eoraip. Roimhe seo, ceadaíodh an druga sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach d’othair 2 bliain d’aois agus níos sine, mar aguisín le cóireáil titimeas a bhaineann le siondróm Lennox-Gastaut (LGS) agus siondróm Dravet (DS ). Sna Stáit Aontaithe agus san Aontas Eorpach, bronnadh cáilíochtaí drugaí dílleachta ar Epidyolex / Epidiolex chun cóireáil a dhéanamh ar DS, LGS, agus urghabhálacha a bhaineann le TSC, ar cineál titimeas teasfhulangach drugaí annamh a bhíonn dian ó óige. .

Is galar neamhchoitianta, tromchúiseach, oidhreachta óige é TSC. Is é titimeas an ghné néareolaíoch is coitianta de TSC. Gheobhaidh suas le dhá thrian d’othair TSC taomanna teasfhulangacha drugaí. Tá géarghá le modhanna cóireála nua chun taomanna a bhaineann le TSC a réiteach. Léirigh sonraí ó staidéar cliniciúil céim III gur laghdaigh Epidiolex urghabhálacha teasfhulangacha a bhaineann le TSC (fócasach agus sistéamach araon) agus gur fheabhsaigh siad riocht foriomlán an othair 0010010 # 39; s i gcomparáid le phlaicéabó. Má cheadaítear é, soláthróidh Epidiolex rogha cóireála tábhachtach do dhaonra othar TSC.

Siondróm scléaróis tiúbach-TSC (Foinse: childneurologyfoundation.org)

Tá an feidhmchlár tásc nua seo bunaithe ar thorthaí staidéir chliniciúil chéim III randamach, dúbailte-dall, rialaithe le placebo. Rinneadh diagnóisíodh go raibh 224 othar san iomlán (aois 1-65 bliana) frithsheasmhach in aghaidh cóireála (teasfhulangach) sa staidéar. Sannadh na hothair seo go randamach chun Epidiolex 25 mg / kg / day (n= 75), Epidiolex 50 mg / kg / day (n= 73), phlaicéabó a fháil (n= 76), 16 seachtain de chóireáil (tréimhse toirtmheasctha 4 seachtaine, tréimhse chothabhála 12 seachtaine). Ba é an príomhphointe deiridh an t-athrú céatadáin ón mbunlíne in Epidiolex i gcoinne phlaicéabó le linn na cóireála i gcomparáid le minicíocht na n-urghabhálacha fócasacha agus sistéamacha a bhaineann le TSC. I measc na bpríomhphointí deiridh tánaisteacha tá: cion na n-othar le laghdú ≥ 50% ar urghabhálacha, cion na n-othar le laghdú ≥ 50% ar mhinicíocht iomlán na n-urghabháil (lena n-áirítear braiteadh fócasach agus urghabhálacha), agus tuiscint fhoriomlán ar athruithe i stádas foriomlán an ábhair / an chúramóra (S / CGIC).

Léirigh na torthaí gur shroich an staidéar an críochphointe bunscoile. I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, laghdaíodh minicíocht na n-urghabhálacha a bhaineann le TSC sa ghrúpa cóireála Epidiolex go suntasach: an grúpa cóireála Epidiolex 25 mg / kg / lá agus an grúpa cóireála 50 mg / kg / lá laghdaithe faoi 49% ón mbunlíne. 48%, 27% laghdú sa ghrúpa placebo (p=0. 0009, p=0. 00118) .

Tacaíonn torthaí gach críochphointe tánaisteach lárnach leis an tionchar ar an gcríochphointe bunscoile. Go sonrach: (2) I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, bhí laghdú 50% nó níos mó ar urghabhálacha ag céatadán níos airde d’othair sa ghrúpa cóireála Epidiolex ({{2}}% i an grúpa 2 5mg / kg / lá agus 50 mg / kg / lá) 40%, 2 2% sa ghrúpa placebo, p=0.069 2 agus p=0.0 2 4 5). (2) I gcomparáid leis an ngrúpa placebo, tháinig laghdú níos mó ar mhinicíocht iomlán urghabhála (lena n-áirítear braiteadh fócasach agus urghabhálacha) i 48% d’othair sa ghrúpa cóireála Epidiolex dhá dháileog, i gcomparáid le {{0 }} 7% sa ghrúpa placebo (p=0. 0013 agus p=0. 0018). (3) De réir thorthaí an tsuirbhé cheistneora ar an tuiscint iomlán othar / cúramóir (S / CGIC), na comhréireanna a thuairiscigh an grúpa Epidiolex 2 5mg / kg / lá agus Epidiolex 50 Feabhsaíodh grúpa {mg / kg / lá faoi 69%, 6 2%, agus do chompord, faoi seach. Ba é an grúpa dosage 3 9% (p=0. 0074 agus p=0. 0580). (4) Léirigh anailís bhreise go raibh laghdú níos mó ar urghabhálacha fócasacha cumaisc ag othair a ndearnadh cóireáil orthu le Epidiolex ná othair a raibh placebo (2 5 mg / kg / lá cóireála lae, 50 mg / kg / grúpa cóireála lae 5 2% agus 50%, faoi seach, agus 3 2% sa ghrúpa placebo, p=0. 0076 agus p=0. 0116).

Tá an phróifíl sábháilteachta a breathnaíodh sa staidéar seo comhsheasmhach le torthaí taighde roimhe seo agus níor aithníodh aon rioscaí sábháilteachta nua. Ba é minicíocht imeachtaí díobhálacha (AE) 93% sa ghrúpa 25 mg / kg / lá, 100% sa ghrúpa 50 mg / kg / lá, agus 95% sa ghrúpa placebo. Tá sábháilteacht inghlactha ag an dá dháileog, le 25 mg / kg / lá teagmhais dhíobhálacha níos lú ná 50 mg / kg / lá. Is iad na frithghníomhartha díobhálacha is coitianta ná buinneach, goile laghdaithe agus codlatacht.

Is galar géiniteach annamh é scléaróis tiúbach (TSC) a théann i bhfeidhm ar thart ar 50, 000 duine sna Stáit Aontaithe agus beagnach 1 milliún duine ar fud an domhain. Ar fud an domhain, beirtear 2 leanbh TSC gach lá ar a laghad, agus meastar go bhfaigheann duine as gach 6000 nuabheirthe. Den chuid is mó is cúis leis an ngalar go bhfásann siadaí neamhurchóideacha in orgáin thábhachtacha an choirp, lena n-áirítear an inchinn, an craiceann, an croí, na súile, na duáin agus na scamhóga, agus is é príomhchúis na titimeas oidhreachtúil é. Tarlaíonn TSC de ghnáth sa chéad bhliain tar éis breithe, léirítear é mar titimeas fócasach nó spásmaí do leanaí, agus tá baint aige le riosca méadaithe uathachais agus míchumais intleachtúla. Féadfaidh déine an choinníll athrú go fairsing. I roinnt leanaí, tá an galar an-éadrom, ach d’fhéadfadh deacrachtaí atá ag bagairt saoil a bheith ag leanaí eile. Tá titimeas ar thart ar 85% d’othair TSC agus d’fhéadfadh siad teasfhulangach ar chógas a fhorbairt. Ní féidir le níos mó ná 60% d’othair TSC taomanna a rialú trí chóireálacha caighdeánacha mar dhrugaí antiepileptic, máinliacht titimeas, aiste bia cetigineach, nó spreagadh vagal. I gcodarsnacht leis sin, tá 30-40% d’othair titimeas gan TSC frithsheasmhach.

Is sliocht leachtach ard-íonachta de sliocht CBD é Epidyolex / Epidiolex. Is comhpháirt neamh-síceatrópach é CBD a dhíorthaítear ón ngléasra cannabais agus tá éifeachtaí cógaseolaíochta iomadúla aige ar an néarchóras. Tá sé léirithe ag líon mór staidéar go bhfuil gníomhaíochtaí follasacha antiepileptic agus anticonvulsant ag CBD, agus go bhfuil níos lú fo-iarsmaí aige ná drugaí antiepileptic atá ann cheana.

Is é Epidyolex / Epidiolex an chéad druga cannabinoid a dhíorthaítear ó phlandaí a cheadaigh na Stáit Aontaithe agus an Eoraip chun titimeas a chóireáil, agus is é an chéad druga antiepileptic nua (AED) é freisin. Sna Stáit Aontaithe, ceadaíodh Epidiolex i mí an Mheithimh 2018. San Aontas Eorpach, ceadaíodh Epidyolex i mí an Mheithimh 2019. Tá an tionscal an-dóchasach faoi ionchais tráchtála an druga 0010010 # 39; s. Thuar Clarivate roimhe seo go sroichfidh na díolacháin in 2022 $ 1. 2 billiún.

Faoi láthair, tá GW Pharmaceuticals ag forbairt Epidiolex / Epidyolex chun cóireáil a dhéanamh ar ghalair neamhchoitianta eile lena n-áirítear TSC agus siondróm Rett. Sheol GW Sativex (nabiximols), an chéad druga oideas cannabinoid a dhíorthaítear ó phlandaí ar domhan, atá faofa ag go leor lasmuigh de na Stáit Aontaithe chun spasticity a chóireáil i scléaróis iolrach; Chun ceadú FDA a lorg. Tá sraith iarrthóirí cannabinoid ag an bpíblíne 0010010 # 39; s, lena n-áirítear comhdhúile chun cóireáil titimeas, uathachas, glioblastoma, agus scitsifréine.