Seolann Boehringer Ingelheim Ofev (nintedanib) staidéar domhanda céim III i bpéidiatraice!

D’fhógair Boehringer Ingelheim le déanaí gur chláraigh an staidéar cliniciúil céim III domhanda InPedILD (NCT04093024) a rinne meastóireacht ar Ofev (nintedanib) chun cóireáil a dhéanamh ar othair phéidiatraiceacha a bhfuil galar scamhóg interstitial (IDL) orthu.

Is é atá in InPedILD ná staidéar céim III idirnáisiúnta randamach, dúbailte-dall, rialaithe le placebo, a earcóidh othair ag thart ar 70 láithreán trialach cliniciúla i 24 tír ar fud an domhain. Déanfaidh an staidéar leanaí agus déagóirí (6-17 mbliana d’aois) a chlárú le fiobróis atá suntasach go cliniciúil le ILD. Déanfar nochtadh dáileoige agus sábháilteacht Ofev a mheas. Déanfar Ofev a riaradh ó bhéal ar feadh 24 seachtaine ar bhonn gnáthchúraim, agus ansin glacfar le tréimhsí éagsúla. Déanann Ofev cóireáil lipéad oscailte. Ba iad na críochphointí príomhúla tiúchan plasma Ofev' s ag seachtainí 2 agus 26, agus líon na n-othar a d’fhulaing TEAE (teagmhais dhíobhálacha mar gheall ar chóireáil) ag seachtain 24.

Is fiú a lua gurb é InPedILD an chéad triail chliniciúil dhomhanda de GD # 39; s ar ILD i leanaí agus déagóirí. Tá an triail bunaithe ar thriail Ofev' s Céim III INBUILD agus maoirseacht ar othair aosacha a bhfuil feinitíopa forásach ILD snáithíneach orthu (PF-ILD) Ar bhonn an cheadaithe, tá sé mar aidhm aici aghaidh a thabhairt ar riachtanais thábhachtacha nár comhlíonadh na daoine is leochailí daonra othar péidiatraice a dtéann ILD i bhfeidhm orthu.

Cuimsíonn ILD Leanaí (chILD) níos mó ná 200 galar riospráide neamhchoitianta a théann i bhfeidhm ar naíonáin, leanaí agus déagóirí, rud a fhágann go bhfuil sé deacair iad a análú. I roinnt cásanna, is féidir le fiobróis forbairt ina scars agus ina damáiste scamhóg. D’fhéadfadh tionchar mór a bheith aige seo ar shaol laethúil na ndaoine lena mbaineann agus a dteaghlaigh, lena n-áirítear galracht agus básmhaireacht ard. Faoi láthair, níl aon chóireáil cheadaithe ann do chILD.

Dúirt Robin Derting, MD, taighdeoir comhordaitheach ar staidéar InPedILD agus stiúrthóir na hInstitiúide Taighde Riospráide ag Ospidéal Leanaí Colorado: “D’fhéadfadh roinnt leanaí a bhfuil ILD orthu fiobróis throm a fhorbairt, agus rachaidh sé chun cinn tuilleadh. Cé gur fiobróis scamhógach i leanaí D’fhéadfadh na bunchúiseanna a bheith difriúil, ach táimid sásta a chinneadh an féidir le meicníocht Ofev' s fiobróis a chóireáil fiobróis scamhógach leanaí' s a fheabhsú mar atá in aosaigh.

Is coscóir il-sprioc tyrosine kinase é Ofev a fhéadann cosc ​​a chur ar na príomhbhealaí a bhfuil baint acu le fiobróis scamhógach i ngalar scamhóg interstitial (ILD). Go dtí seo, tá Ofev ceadaithe le haghaidh 3 thásc: (1) maidir le cóireáil fiobróis scamhógach idiopathic (IPF); (2) chun cóireáil a dhéanamh ar ghalar scamhóg interstitial sistéamach a bhaineann le scléaróis (SSc-ILD); (3)) Úsáidtear é chun galair scamhóg interstitial fibrotic ainsealach eile (PF-ILD) a chóireáil le feinitíopa forásach seachas IPF.

Is é Ofev an t-aon druga ar féidir leis an meath i bhfeidhm na scamhóg a mhoilliú in othair le SSc-ILD, agus is é an t-aon druga atá ceadaithe chun PF-ILD a chóireáil. Sa tSín, ceadaíodh Ofev chun IPF agus SSc-ILD a chóireáil, agus ghlac Riarachán Bia agus Drugaí an Stáit leis an iarratas ar chóireáil PF-ILD ag deireadh na bliana seo caite.

Dúirt an Dr. Thomas Leonard, Stiúrthóir Feidhmiúcháin um Fhorbairt Chliniciúil agus Gnóthaí Leighis Boehringer Ingelheim Altranais Ghairmiúil IPF / ILD:" Táimid spreagtha ag na torthaí a bhaineann le meath Ofev' s ar fheidhm na scamhóg in othair a bhfuil ainsealach forásach orthu ILD snáithíneach (PF-ILD). Cuidíonn na torthaí nua le tacú leis an bhfianaise eolaíoch atá ag fás maidir le húsáid Ofev. Quot GG;

ILD (Foinse íomhá: pulmonaryfibrosisnews.com)

I mí Iúil na bliana seo, cheadaigh an tAontas Eorpach Ofev chun PF-ILD a chóireáil. Tá an ceadú bunaithe ar thorthaí staidéar INBUILD Chéim III, arb é an chéad staidéar cliniciúil é chun an críochphointe bunscoile a bhaint amach i ndaonra othar ILD. Is staidéar randamach, dúbailte-dall, rialaithe le placebo, grúpa comhthreomhar é, a rinneadh i 153 ionad cliniciúla i 15 tír, agus a rinne meastóireacht ar éifeachtúlacht Ofev (150 mg, dhá uair sa lá) ar feadh 52 seachtaine d’othair PF-ILD , Sábháilteacht agus caoinfhulaingt. Sa staidéar, rinneadh meastóireacht ar 663 othar san iomlán, agus léirigh 412 (62.1%) athruithe cosúil le niúmóine interstitial (UIP) ar tomagrafaíocht ríofa ardtaifigh (HRCT). Rinneadh othair a randamú de réir an phatrún fiobróis a bhrath HRCT, agus rinneadh feidhm scamhóg a mheas de réir an ráta laghdaithe bliantúil in acmhainn ríthábhachtach éigean (FVC).

Léirigh na torthaí, tar éis 52 seachtaine de chóireáil, gur tháinig laghdú 188 ml ar FVC na n-othar sa ghrúpa placebo, agus tháinig laghdú 81 ml ar FVC na n-othar sa ghrúpa Ofev. Ciallaíonn sé seo gur mhoilligh Ofev an laghdú ar fheidhm na scamhóg faoi 57% (107 ml / bliain) i gcomparáid le phlaicéabó. Sa staidéar seo, bhí cóireáil Ofev' s chun meath ar fheidhm scamhóg a laghdú comhsheasmhach i ngach othar, beag beann ar an bpatrún fiobróis ar HRCT, agus bhí sé ag teacht le torthaí na cóireála Ofev' s ar IPF agus SSc-ILD othair. Go sonrach, in othair a raibh fiobróis cosúil le UIP ar HRCT, léirigh na torthaí, i gcomparáid le phlaicéabó, gur laghdaigh cóireáil Ofev laghdú 61% ar fheidhm scamhóg (128.2 ml / bliain).

Sa staidéar seo, bhí baint ag Ofev le laghdú uimhriúil ar an mbaol go dtarlódh sé níos measa nó go bhfaigheadh ​​sé bás i gcomparáid le phlaicéabó. Tá laghdú ar thorthaí tuairiscithe ag othair (mar shampla dyspnea agus casacht) ag gabháil le leas na cóireála. Tá an tsábháilteacht a breathnaíodh sa staidéar seo comhsheasmhach le trialacha cliniciúla IPF agus SSc-ILD. Ba é an teagmhas díobhálach ba choitianta buinneach. Ba é minicíocht ghrúpa cóireála Ofev agus grúpa placebo ná 66.9% agus 23.9%, faoi seach.