Seoltar Alkindi Sprinkle sna Stáit Aontaithe chun othair phéidiatraiceacha a chóireáil le neamhdhóthanacht adrenal!

Is cuideachta cógaisíochta ghairmiúil é Eton Pharmaceuticals atá tiomanta d’fhorbairt agus do thráchtálú teiripí nuálacha do ghalair péidiatraiceacha neamhchoitianta. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go ndearnadh a gráinníní béil Alkindi Sprinkle (hydrocortisone) a mhargú agus a dháileadh go hiomlán sna Stáit Aontaithe. Beidh an druga ar fáil go heisiach trí AnovoRx, cógaslann ghairmiúil a dhéanann speisialtóireacht ar sheirbhísí a sholáthar d’othair a bhfuil galair neamhchoitianta agus ainsealacha orthu.

I mí Mheán Fómhair na bliana seo, cheadaigh FDA na SA Alkindi Sprinkle mar theiripe malartach chun leanaí faoi 17 mbliana d’aois a chóireáil le neamhdhóthanacht adrenocortical (AI).

Is fiú a lua gurb é Alkindi Sprinkle an chéad agus an t-aon gráinnín hidreacortisone atá faofa ag an FDA chun leanaí le AI a chóireáil. Is ullmhúchán gráinnín hidreacortisone ó bhéal é Alkindi Sprinkle a scaoiltear láithreach le seilfré 3 bliana ag teocht an tseomra agus ní gá cuisniú a dhéanamh air.

Dúirt Mitchell Geffner, MD, ollamh péidiatraice i Scoil an Leighis Keck in Ollscoil Southern California agus comh-stiúrthóir ar an gClinic Altranais Chuimsitheach Hipearpláis Adrenal ó bhroinn (CAH):" Le breis agus 60 bliain, daoine a bhfuil iachall a bheith ag brath ar hidreacortisone neart dáileog do dhaoine fásta chun neamhdhóthanacht adrenal a chóireáil Maidir le hothair péidiatraiceacha, beidh Alkindi Sprinkle ina rogha cóireála an-choitianta. Tabharfaidh roghanna dáileog íseal, chomh híseal le 0.5 mg, dáileoga níos beaichte agus níos pearsantaithe d’othair. Quot GG;

Tacaíonn 6 staidéar cliniciúla le ceadú gráinníní béil Alkindi Sprinkle, lena n-áirítear an chéad agus an t-aon staidéar idirghabhála de Chéim III a dhéanann meastóireacht ar hidreacortisone ó bhéal chun AI a chóireáil i leanaí faoi 8 mbliana d’aois.

Sular ceadaíodh Alkindi Sprinkle, cheadaigh an FDA hidreacortisone ó bhéal le haghaidh foirmlithe táibléid nach raibh ach 5 mg agus dáileoga níos airde acu. Teastaíonn dáileoga ísle agus solúbthacht ó go leor othar péidiatraice chun toirtmheascadh beacht a dhéanamh. Dá bhrí sin, ní mór do chúramóirí táibléad hidreacortisone ardghráid a ghearradh nó a roinnt chun an dáileog íseal a theastaíonn ó leanaí óga a bhaint amach, a bhféadfadh dáileoga míchruinne a bheith mar thoradh air.

Déantar Alkindi Sprinkle a mhonarú ag baint úsáide as teicneolaíocht atá cruthaithe go tráchtála agus tá 4 neart aici: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, a chuirfidh ar chumas cliniceoirí riarachán aonair a dhéanamh de réir riachtanais gach othair, de réir treoracha dáileoige agus riaracháin.

Is galar neamhchoitianta é neamhdhóthanacht adrenal (AI) i leanaí arb iad is sainairíonna an neamhábaltacht hidreacortisone (cortisol) a shintéisiú agus a scaoileadh, agus uaireanta fiú aldosterone. D’fhéadfadh hormóin iomarcacha fireann a bheith mar thoradh air seo (forbairt ghnéasach neamhghnácha baineann, caithreachas luath, foirceannadh fáis, agus stádas gairid). Is é an fhoirm is coitianta de AI i leanaí hipearpláis adrenal ó bhroinn (CAH), a tharlaíonn de bharr lochtanna géiniteacha. Níl leibhéil cortisol leordhóthanach ag othair a bhfuil AI bunscoile nó lárnach (dara agus tríú grád) acu. Is féidir iarmhairtí marfacha a bheith mar thoradh ar laghdú cortisol sa chorp, mar shampla géarchéim adrenal. D’fhonn maireachtáil, ní mór d’othair AI cortisol a fhorlíonadh go laethúil. Measann Eton go dtéann AI péidiatraice i bhfeidhm ar 5,000-11,000 leanbh sna Stáit Aontaithe.