Bhuaigh soterercept gaiste ligand Acceleron / BMS TGF-β cáilíocht drugaí ceannródaíoch FDA na SA!

Is cuideachta bithchógaisíochta é Acceleron Pharma atá tiomanta do theiripe superfamily TGF-β a fhionnadh, a fhorbairt agus a thráchtálú chun cóireáil a dhéanamh ar ghalair thromchúiseacha agus neamhchoitianta. Le déanaí, d’fhógair an chuideachta go bhfuil Riarachán Bia agus Drugaí na SA (FDA) tar éis cáilíocht drugaí ceannródaíoch soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) (BTD) a dheonú d’othair a bhfuil Hipirtheannas scamhógach orthu (PAH) (Grúpa WHO 1 ). I mí Mheán Fómhair 2019, dheonaigh an FDA cáilíocht drugaí dílleachta sotertercept (ODD) freisin.

Is éard atá i gCáilíocht Drugaí Briste (BTD) ná cainéal nua athbhreithnithe drugaí a chruthaigh an FDA in 2012 chun forbairt agus athbhreithniú ar chóireálacha do ghalair thromchúiseacha nó atá bagrach don bheatha a bhrostú, agus tá réamhfhianaise chliniciúil ann go bhfuil an druga inchomparáide. le drugaí teiripeacha atá ann cheana Drugaí nua ar féidir leo an riocht a fheabhsú go suntasach. Féadann drugaí BTD a fháil treoir níos dlúithe a fháil lena n-áirítear oifigigh shinsearacha FDA le linn taighde agus forbartha. Tá an t-athbhreithniú nua ar mhargadh na ndrugaí incháilithe le haghaidh athbhreithnithe rollach agus athbhreithniú tosaíochta lena chinntiú go gcuirtear roghanna cóireála nua ar fáil d’othair san am is giorra.

Is druga taighde é sotatercept atá deartha chun gníomhú mar ghaiste ligand roghnach do bhaill an superfamily TGF-β chun príomhthiománaí comharthaíochta PAH, BMPR-II a athchothromú. I staidéir réamhchliniciúla ar PAH, aisiompaigh soterercept mhatánú soithíoch scamhógach agus táscairí feabhsaithe cliseadh croí ceart.

Ag deireadh mhí Eanáir i mbliana, d’fhógair Acceleron torthaí na hanailíse barrlíne ar thriail PULSAR Chéim II, ag taispeáint gur shroich an staidéar an pointe deiridh bunscoile, an pointe deiridh tánaisteach criticiúil, agus pointí deiridh tánaisteacha eile. Bhí na teagmhais dhíobhálacha comhsheasmhach leis na teagmhais dhíobhálacha a tuairiscíodh roimhe seo den soterercept i galair eile. Mar chuid de chomhaontú ceadúnaithe le Xinji (atá faighte ag Bristol-Myers Squibb), tá soterercept á mheas freisin i dtriail SPECTRA chéim II.

Is fiú a lua gur cheadaigh FDA na SA Reblozyl (luspatercept), druga gaiste ligand eile TGF-β a d’fhorbair Acceleron agus Xinji, le haghaidh tásc nua d’othair siondróm myelodysplastic (MDS) riosca íseal) anemia. Is é Reblozyl an chéad agus an t-aon ghníomhaire aibithe cille fola dearga atá ceadaithe ag FDA, a léiríonn aicme nua teiripe a chuidíonn le hothair an t-ualach ar insileadh cille fola dearga a laghdú trí chéim dhéanach aibithe na gcealla fola dearga a rialáil. Sna Stáit Aontaithe, ceadaíodh Reblozyl den chéad uair i mí na Samhna 2019 chun cóireáil a dhéanamh ar anemia in othair aosacha a bhfuil béite-thalassemia orthu a éilíonn insileadh rialta de chealla fola dearga.

Is fiú a lua gurb é Reblozyl an chéad druga a cheadaigh an FDA chun cóireáil a dhéanamh ar anemia béite-thalassemia, agus is é an chéad fhormheas FDA é freisin maidir le fuilaistriú erythrocyte (RBC) agus cineál táirgeachta erythrocyte Roghanna cóireála nua d’othair le MDS a theip ar theiripe spreagthach. Ba chóir a thabhairt faoi deara nach bhfuil Reblozyl oiriúnach mar ionad ar fhuilaistriú fola dearga in othair ar gá dóibh anemia a cheartú láithreach.

Is é luspatercept comhábhar gníomhach cógaisíochta Reblozyl' s, atá ina ghníomhaire aibithe cille fola dearga den chéad scoth (EMA) a rialaíonn aibiú cealla fola dearga déanacha. Is próitéin comhleá intuaslagtha an druga. Tá fearann ​​Fc IgG daonna 1 comhleádaithe le fearann ​​eachtarcheallach gabhdóir cineál activin IIB (ActRIIB). Mar ghaiste ligand, féadann sé aibíocht dhéanach RBC a rialáil trí cheangal spriocdhírithe. Laghdaíonn ligand ar leith an fhachtóra fáis athraithe (TGF) -β gníomhachtú an chosáin comharthaíochta Smad 2 / 3 , feabhsaíonn sé giniúint cealla fola dearga neamhéifeachtacha, cuireann sé aibiú na fola dearga déanaí chun cinn. cealla, agus méadaíonn sé leibhéil haemaglóibin.